Ensayos clínicos y estudios experimentales

1 · Definición

Un ensayo aleatorizado es un estudio en el que el investigador asigna la exposición o el tratamiento, y lo hace al azar.

2 · Qué hace la aleatorización

No sirve para que los grupos sean “representativos”. Sirve para que sean comparables entre sí.

Al asignar al azar, cualquier característica —la edad, la gravedad inicial, el nivel socioeconómico, y también las que nadie midió ni se le ocurrieron— se reparte de manera equilibrada entre los grupos, salvo por fluctuación aleatoria que se puede cuantificar.

Eso es lo que ningún método estadístico logra. La regresión múltiple controla las variables que uno midió; la aleatorización equilibra todas.

3 · El enmascaramiento

Distinto de la aleatorización, y responde a otro problema: que saber en qué grupo está cada uno influya en lo que pasa después.

Quién no sabe	Nombre
El participante	Simple ciego
El participante y quien administra	Doble ciego
Además, quien evalúa el resultado	Triple ciego

El enmascaramiento importa más cuanto más subjetivo es el resultado. Para mortalidad importa poco; para dolor, satisfacción o mejoría percibida, es decisivo.

Cuando no se puede enmascarar —una cirugía, un programa educativo— se enmascara al menos a quien evalúa el resultado, que suele ser factible y evita el sesgo más grave.

4 · El grupo de comparación

Un ensayo sin grupo de control no permite concluir nada: mucha gente mejora sola, y sin comparación no hay forma de distinguir el efecto del tratamiento de la evolución natural.

El control puede ser placebo, tratamiento habitual o nada. En salud, comparar contra placebo cuando existe un tratamiento efectivo plantea un problema ético serio: se estaría privando a alguien de algo que funciona.

5 · Intención de tratar

Es la regla de análisis que más cuesta aceptar y la más importante:

Parece contraintuitivo —¿por qué contar como tratado a alguien que abandonó?— y tiene una razón sólida: quienes abandonan no son un grupo al azar. Suelen abandonar los que peor responden o los que más efectos adversos tienen. Si se los excluye, el grupo tratado queda depurado de sus peores casos y el tratamiento parece mejor de lo que es.

Analizar solo a quienes cumplieron —análisis por protocolo— rompe el equilibrio que la aleatorización había logrado, y con eso se pierde lo único que el diseño aportaba.

6 · Fuera de la clínica

La lógica es idéntica en cualquier campo:

• Educación. Dos métodos de enseñanza asignados al azar por curso.
• Políticas públicas. Un programa que se implementa primero en localidades elegidas al azar.
• Agronomía. Parcelas asignadas al azar a distintos tratamientos; es de hecho el origen histórico del diseño experimental.
• Marketing. Las pruebas A/B son ensayos aleatorizados.

Ver aleatorización y control para el tratamiento estadístico general.

7 · Errores frecuentes

• Asignar por un mecanismo predecible. Alternar, o usar el día de la semana, permite manipular la asignación aunque nadie lo haga a propósito.
• Analizar por protocolo en lugar de por intención de tratar. Destruye el beneficio de la aleatorización.
• No tener grupo de control. Un antes-después sin comparación no distingue el efecto de la evolución natural.
• No declarar las pérdidas. Cuántos abandonaron y de qué grupo es información obligatoria.
• Cambiar el resultado principal después de ver los datos. Es la razón por la que existen los registros públicos de ensayos: el resultado primario se declara antes.
• Confundir aleatorización con muestreo aleatorio. El primero asigna tratamientos entre los participantes; el segundo elige participantes de una población. Un ensayo puede estar bien aleatorizado y no ser representativo de nadie.

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